Morgen, op 23 april, wordt er door Zorginstituut Nederland bekeken of het peperdure geneesmiddel Zolgensma moet worden opgenomen in het basispakket van onze zorgverzekering. Begin mei volgt een formeel advies.

Zolgensma (officieel: Onasemnogene abeparvovec) is een gentherapie die kan worden ingezet bij Spinale spieratrofie (SMA), een zeldzame en verwoestende genetische aandoening. Mensen met SMA krijgen te maken met steeds verdere spierzwakte en verlamming. Als het niet wordt behandeld, leidt de ziekte tot permanente beademing of overlijden.

1,9 miljoen euro

Zolgensma, dat is ontwikkeld door fabrikant Novartis, kost ruim 1,9 miljoen euro per patiënt en is daarmee het duurste medicijn dat ooit op de Europese markt is toegelaten.

Zolgensma wordt met name voorgeschreven bij jonge kinderen (tot 6 maanden) met SMA type 1, maar ook kinderen onder de twee jaar komen ervoor in aanmerking. Door eenmalige toediening kan een ontbrekend gen terug in de cellen van het lichaam worden geplaatst. Hierdoor kan de functie van de zenuwen in de ruggenmerg weer worden hersteld. Dit betekent dat kinderen ook een deel van een motorische ontwikkeling kan worden teruggegeven.

Prijs vs. effectiviteit

Zorginstituut Nederland beoordeelt nu samen met België en Ierland wat de toegevoegde waarde is van het medicijn.

Vrijdag heb ik het twijfelachtige genoegen samen met collega’s te oordelen over toelating basispakket van een effectief medicijn tegen een afschuwelijke ziekte waar de fabrikant 1.945.000 euro per patiënt voor vraagt.

Dr. Marcel Canoy (lid Adviescommissie Pakket, Zorginstituut Nederland)

Bij de beoordeling van Zolgensma wordt gekeken naar de effectiviteit en de daarmee verbonden kosten. Het gaat dus ook om de goede verdeling van de zorgpremie die we met z’n allen betalen. Het is namelijk de taak van het Zorginstituut om te waken over goede én betaalbare zorg.

Volgens een inschatting van Zorginstituut Nederland bedraagt de netto budget impact van Zolgensma ongeveer 11 miljoen euro in 3 jaar.