Het duurste medicijn op aarde, Zolgensma, wordt voorlopig niet vergoed via de basisverzekering. Dat adviseert Zorginstituut Nederland, die aangeeft dat opname in het basispakket pas aan de orde is als de prijs van het middel met de helft omlaag gaat. Die ligt nu nog op 1,9 miljoen euro voor een eenmalige behandeling.

Verder moet de fabrikant van het middel, Novartis, instemmen met vergoeding op basis van gerealiseerde behandelresultaten. Zo blijkt uit het persbericht van het Zorginstituut.

Gentherapie

Zolgensma kan worden voorgeschreven bij de zeldzame ziekte SMA (Spinale Musculaire Atrofie), waarbij de spieren steeds verder verlamd raken. Dit komt doordat de zenuwcellen die spieren aansturen, slecht functioneren vanwege een tekort aan bepaalde eiwitten. Bij de gentherapie van Zolgensma kan dit worden aangepakt, doordat een speciaal gen de eiwitproductie weer in gang zet.

Circa acht tot tien kinderen onder de 1 tot 2 jaar zouden jaarlijks in aanmerking komen voor het medicijn.

‘Zeer effectief’

Ondanks dat het middel voorlopig niet wordt gedekt via de basisverzekering, noemt Zorginstituut Nederland Zolgensma wel veelbelovend en zeer effectief. Echter bestaan er twijfels over of één behandeling voldoende is of dat de werking op langere termijn verloren gaat.

Hoewel het onderzoek naar Zolgensma schaars is, worden de resultaten die er zijn als zeer hoopgevend gekwalificeerd. Om die reden blijven artsen in het expertisecentrum SMA in het UMC Utrecht gegevens verzamelen over behandelresultaten.

Onderhandeling

Wat nu volgt, is een prijsonderhandeling tussen Europese lidstaten en farmaceut Novartis. Dit zou in eerste instantie gebeuren samen met België en Ierland.

Indien er een gewenste prijsafspraak wordt bereikt, kan het geneesmiddel al op zeer korte termijn worden gedekt via de zorgverzekering.